突破现有基因编辑疗法局限！罗氏18亿美元达成合作

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来源:药明康德 Ascidian Therapeutics今日宣布与罗氏（Roche）公司达成一项总额高达约18亿美元的研究合作与许可协议， 两家公司将共同发现和开发针对神经疾病的RNA外显子编辑 （RNA exon editing） 疗法。 Ascidian的RNA外显子编辑平台是一种结合了先进计算机生物学与高通量分子生物学筛选，而设计出的一种创新RNA外显子疗法。所设计的RNA外显子含有正确的RNA序列，并可与靶标信使RNA前体（pre-mRNA）相互作用，通过反式剪接（trans-splicing）取代细胞自身所带有的突变外显子，以达到治疗的效果。 Ascidian的RNA外显子编辑平台能够靶向大型基因和高度变异的基因，同时保持天然的基因表达模式和水平，支持在千碱基规模上编辑RNA外显子。 与现今快速进展的CRISPR和单碱基编辑技术相较，RNA外显子编辑具有许多优点。例如， 因为编辑的是RNA而非DNA，因此此类疗法降低 ………………………………