一次治疗5年有效的基因疗法获FDA批准上市；使致命脑瘤患者肿瘤细胞完全消失的CAR-T疗法…… | CGT周报

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▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。 美国FDA批准首个直接注入大脑的基因疗法Kebilidi，用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）。美国FDA批准了首个无需风险评估缓解策略计划（REMS）的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法Aucatzyl，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的成年患者。斯坦福大学医学院团队开发的CAR-T细胞疗法使1名患有治疗致命脑瘤的患者已获得了持续30多个月的完全缓解（CR）。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ——— ✦ 研发进展 ✦ —— — ◇ PTC Therapeutics公司宣布，美国FDA 加速批准 基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。AADCD患者由于编码 ………………………………