艾码生物全球首创体内自组装siRNA药物获中国临床试验默示许可

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近期，中国国家药品监督管理局药品审评中心 （NMPA） 批准 艾码生物 科技（南京）有限公司的 ER2001注射液开展临床试验 。 ER2001注射液属于1类治疗用生物制品，是基于艾码生物具有自主知识产权的第三代体内自组装 IVSA™技术平台 开发的首个管线产品， 用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈病 。ER2001注射液通过静脉给药，在肝脏经加工后体内自组装， 实现 中枢靶向递送siRNA ，从而产生治疗效果。 此前， 该药物还获得了FDA 孤儿药 的资格认定，并于今年4月初获得 FDA临床试验申请许可 。 相关阅读： 艾码生物全球首创核酸药物临床试验获批，体内自组装siRNA递送获FDA认可！ 亨廷顿舞蹈病是一种罕见的致命的神经退行性疾病，病因是由于4号染色体短臂上亨廷顿基因 （huntingtin，HTT） 第一号外显子上的CAG三联密码子重复序列异常扩增所致。罕见病诊 ………………………………