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全球首款 | 瑞风生物眼科Usher综合征基于AAV的基因编辑药物IND获美国FDA批准

细胞与基因治疗领域  · 公众号  ·  · 2024-09-19 10:54
    

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美国当地时间2024年9月17日,美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准了瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的IND申请。这一批准标志着Usher综合征全球首个基于AAV的基因编辑药物研发取得了里程碑式的突破与进展。 视网膜色素变性是一组遗传性眼科疾病,主要特征为视网膜光感受器细胞的进行性退化,导致视力逐渐丧失。Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。Usher综合征主要分为三种类型,其中II型最为普遍,约占所有Usher病例的70%,其最常见致病基因为USH2A。USH2A基因突变导致视网膜色素变性,患者通常在青少年时期逐渐出现夜盲和周边视野缺失,最终可能导致全盲。 截至目前,Usher综合征暂 无获批的药物以及有效的治疗方法,不仅极大地影响患者的身心健康和生活质量,还对家庭和社会造成显著负担,因此是巨大的未被满足的 ………………………………

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