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辉瑞迅速扩大其B型血友病基因疗法的应用范围,获得欧盟批准

细胞基因研究圈  · 公众号  ·  · 2024-07-26 12:10

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辉瑞公司的B型血友病基因疗法在获得美国FDA批准三个月后,又获得了欧盟的批准,扩大了其在海外的应用范围。 该疗法在美国的品牌名为Beqvez,在欧洲的商业授权名称为Durveqtix。具体来说,欧洲监管机构批准了该治疗用于治疗严重和中度严重的成人B型血友病患者,这些患者没有接受过因子IX抑制剂治疗或体内没有可检测到的变异型AAV血清型Rh74抗体。 现在,辉瑞的产品有望帮助该地区的患者通过一次性剂量产生凝血蛋白因子IX,而不是标准的每周或每两周多次静脉输液治疗。 此批准是在疗法获得FDA批准三个月后获得的。(Getty股票照片) “目前接受标准治疗的B型血友病患者在医疗和治疗上承受着巨大的负担,需要频繁输液,并且许多人仍然存在突发性出血的风险,这可能导致疼痛和活动受限,”辉瑞首席国际商务官Alexandre de Germay在一份声明中说。 ………………………………

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