与FDA达成协议！基因疗法即将递送上市申请，寻求加速批准

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▎药明 康德内容团队编辑 日前，Ultragenyx Pharmaceutical宣布， 该公司与美国FDA在会议中一致认为脑脊液（CSF）中的硫酸乙酰肝素（HS）是一个合理的替代终点，可用以支持其在研基因疗法UX111治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）的生物制品许可 申请 （BLA）的加速批准。 该公司将在与FDA的BLA前会议中最终确认BLA的细节，并计划在今年晚些时候或明年年初提交申请。 根据与FDA的讨论，UX111的BLA提交将基于现有数据，包括进行中的关键性Transpher A研究，该研究评估了UX111在MPS IIIA儿童中的安全性和有效性。今年2月，Ultragenyx公布Transpher A临床1/2期试验的更新数据，分析显示， UX111能迅速和显著降低患者脑脊液中的硫酸乙酰肝素水平。硫酸乙酰肝素水平的持久降低与患者的长期认知发育具有相关性。 MPS IIIA是一种常染色体隐性遗传病，由编码N-磺基葡萄糖胺磺基 ………………………………