Nature | “活化” RNA结合小分子，特异降解RNA

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靶向降解RNA的小分子有药物潜力，但是很大比例和RNA结合的小分子是“惰性”的，基本不影响RNA功能(1)。 那么如何“活化”这些惰性的RNA结合小分子？ 为此，The Scripps Research Institute Matthew D. Disney等研究人员就通过库对库 小分子 与 RNA结构 互作分析，解析了 小分子与RNA的结合模式 ，分析了 “惰性” 结合的特点，并进一步 结合RIBOTACs (ribonuclease targeting chimeras) 技术，将能够 募集并活化RNA酶的小分子 对接到 RNA结合小分 子 ，从而达到了 “激活” 惰性RNA结合小分子，特异降解RNA 的目的(1–3)。 RIBOTACs 与PROTACs技术(2)。 结合RIBOTACs技术“激活”RNA结合小分子(1)。 研究人员初步用此技术降解了疾病相关的前体miRNA (pre-miR-155) ， 以及JUN mRNA 和 MYC mRNA来证明理念(1)。 该项工作2023年5月24日发表在nature(1)。 Comment(s): 这项技术进一步应用的挑战主要在 通用 和 ………………………………