首个！这款药物最新获批

主要观点总结

赛诺菲宣布其siRNA疗法Qfitlia（Fitusiran）获得美国FDA批准上市，用于治疗A型和B型血友病，无论患者是否含有因子VIII或IX抑制剂。Qfitlia采用Alnylam Pharmaceutical的ESC-GalNAc偶联技术，具有更强的效力和持久性。该疗法每年只需注射六次，并能显著减少患者的出血频率。然而，其安全性方面可能出现的不良反应包括血栓事件、胆囊疾病和肝毒性等。

关键观点总结

关键观点1: Qfitlia（Fitusiran）获得美国FDA批准上市

用于治疗A型和B型血友病，无论患者是否含有因子VIII或IX抑制剂，代表血友病治疗的重要突破

关键观点2: Qfitlia采用Alnylam Pharmaceutical的ESC-GalNAc偶联技术

使得皮下给药时具有更强的效力和持久性

关键观点3: Qfitlia每年只需注射六次

即可提供持续保护，显著降低患者的出血频率

关键观点4: Qfitlia的安全性问题

可能出现的不良反应包括血栓事件、胆囊疾病和肝毒性等，需要密切监测患者的反应

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