Gut | 慢性胰腺炎的新型治疗方法：胰腺靶向AAV8-hSPINK1基因疗法

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点击蓝字 关注我们 慢性胰腺炎(CP)是一种由遗传和环境因素引起的终生进行性纤维炎症性疾病。其特征是腹痛、急性胰腺炎(AP)反复发作和胰腺功能随时间恶化，病程病因复杂、发病率高、难以治愈，最终会进展为胰腺癌甚至死亡，严重影响了人们的健康。 然而，目前尚无治愈CP的方法，迫切需要有效的CP预防和治疗策略。 丝氨酸蛋白酶抑制剂Kazal 1型（ SPINK1 ）编码胰腺分泌性胰蛋白酶抑制剂（PSTI），是与CP相关的主要基因之一。SPINK1/PSTI在胰腺腺泡细胞中合成，通过抑制过早激活的胰蛋白酶，被认为是预防胰腺炎的第一道防线。 SPINK1 基因的功能丧失突变会破坏胰蛋白酶的激活和抑制之间的平衡，导致胰腺炎的发生和进展。在亚洲， SPINK1 的功能丧失突变以c.194+2T>C为主，在CP患者中占主导地位。有研究发现 SPINK1   c.194+2T>C突变杂合小鼠发生自发性胰 ………………………………