AAV基因治疗提高患者视力超百倍

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本文转载自微信公众号：细胞基因疗法 近日，Atsena Therapeutics公司宣布其开发的 ATSN-101 基因疗法I/II期临床试验的12个月安全性和有效性数据已在《柳叶刀》上发表。 该试验评估了AAV基因疗法ATSN-101对由GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦（LCA1）患者的疗效与安全性，研究人员表示，在某些情况下，接受最高剂量治疗的患者的视力提高了10000倍之多。ATSN-101最初由Atsena的创始人Shannon和Sanford Boye在美国佛罗里达大学开发，是首个用于治疗LCA1患者的基因疗法。   图片来源：Atsena Therapeutics 共有15名患者参与了该临床试验，其中包括3名儿童。LCA1是一种单基因眼病，会破坏视网膜的功能。它是由GUCY2D基因突变引起的，会导致早期严重的视力障碍。GUCY2D-LCA1是最常见的LCA形式之一，影响了大约20%患有此类遗传性视网膜疾病的患者。目前尚无针对LCA1的获批 ………………………………