穿透血脑屏障，拯救受损神经元！潜在“first-in-class”分子为“渐冻症”治疗带来新希望

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▎药明康德内容团队编辑   编者按： 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致命的神经退行性疾病，而抑制神经元中过度活跃的整合应激反应，成为治疗ALS甚至更多神经退行性疾病的潜在突破口。 在一项今年发表于 Journal of Medicinal Chemistry 的研究中，Denali Therapeutics基于结构和配体优化得到了能穿透血脑屏障、有效抑制大脑中整合应激反应的潜在“first-in-class”候选分子DNL343。在已经进行的1b期临床试验中，DNL343表现出良好的效力与耐受性。目前，DNL343治疗ALS的2b/3期临床试验正在进行中。 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致命的神经退行性罕见病，它还有一个我们更加熟悉的俗称：“渐冻症”。由于运动神经元受损，ALS患者会逐渐失去对肌肉的控制能力，导致运动、交流、吞咽和呼吸功能恶化，甚至走向生命终点。 目前，大量ALS患者仍然缺乏有效的治疗手 ………………………………