CDE三连！《单臂临床试验用于支持抗肿瘤药上市申请的适用性技术指导原则》

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一、背景 单臂试验（single arm trial，SAT）是指设计为开放，不 设立平行对照组的一种临床试验。在抗肿瘤新药研发中，单臂试验最初常用于传统的细胞毒类抗肿瘤新药早期探索性阶段，通常采用最大耐受剂量（ maximum tolerated dos e ， MTD ） 作为试验药的剂量选择依据，利用单臂试验对研究人群和给药方案的有效性和安全性进行早期探索，最终通过随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）来确证和评价新药的获益风险比。 然而，对于绝大多数罹患晚期恶性肿瘤的患者，在缺乏 有效治疗手段的情况下，生存期较短，急需尽早获得可能有效的新治疗机会，可能没有时间等待需要大样本随机对照确证性临床试验结果数据支持上市的新药。 因此，在抗肿瘤治疗领域，为了推动新药及早上市，解决患者未满足的临床急需性，从上世纪九十年代初，一些国家的 ………………………………