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“ Prime Editor(先导编辑器)具有无双链断裂可降低脱靶效应、无需基因敲入模板更简单的优势,可以用于进行目标基因序列的删除、替换和插入,支持基因与细胞疗法开发、动物与细胞模型构建、基因突变与功能研究等应用。 2024年4月, FDA批准了Prime Medicine的PM359疗法IND申请,这是全球首个获批的先导编辑技术疗法,用于治疗慢性肉芽肿性疾病(CGD),为开发更安全高效的基因编辑疗法开辟了新思路。 ” 长达231nt的pegRNA! 赋能Prime Editor实现无限可能 Prime Editor由Nickase Cas9-逆转录酶和pegRNA构成,Cas9-逆转录酶会在pegRNA的引导下,精准地切开 目标 DNA单链,根据逆转录模板,合成含有正确序列的DNA,完成基因编辑。 其中,pegRNA长度一般在110nt以上,pegRNA组成与功能如下: 引导序列(Spacer): 特异性结合至目标序列 骨架序列(Scaffold): 固定序列,与
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