Praxis Precision Medicines

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开发针对神经元的兴奋 - 抑制失衡为特点的 CNS 疾病治疗。 2 个技术平台：小分子平台 Cerebrum™ 和反义寡核苷酸（ ASO ）平台 Solidus™ 目前有 4 个资产进入临床 公司最领先的资产：治疗 ET 的 Ulixacaltamide. Essential Tremor (ET) 阵发性颤抖，＜ 30% 的患者会接受普萘洛尔，这些人中又有一半以上的人在服用 1 个月后停止服用普萘洛尔；拉长到 2 年，大概仅有  20% 不到的人在继续服用。 MoA: It is a highly selective small molecule  inhibitor of T-type calcium channels . It works by blocking abnormal neuronal burst firing in the cerebello-thalamo-cortical (CTC) circuit associated with tremor activity, thereby potentially treating related diseases. Ph2b 的数据显示有效果，但miss了主要终点，p=0.126。 14 周后的数据仍在继续改善。 如果是联合用药（加上 propranolol ），效果提高了一倍。（比单药效果的统计学差异更大。） 三 ………………………………