Avidity大涨33%：FSHD AOC疗法取得积极数据

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近日，Avidity Biosciences公布AOC1020治疗FSHD的1/2期临床FORTITUDE最新数据，新闻稿中用了“前所未有”这样的字眼。 Avidity Biosciences当天股价大涨33%，市值达到37亿美元，相比去年11月的地点已经上涨超过5倍。 AOC 1020为Avidity Biosciences的第2条研发管线，而首发管线AOC 1001已经启动三期关键临床试验。 AOC 1020是Avidity第二款证明可以达到功能改善的AOC疗法。 AOC 1020靶向DUX4，证实可以显著下调DUX4相关基因（DUX4表达极低，通过下游基因表征下调效果）。 DUX4相关基因下调超过50%，肌肉强度改善，没有严重副作用。 功能改善数据如下。 FSHD在美国有16000-38000例患者，没有获批治疗方案。 AOC 1020耐受性良好。 临床方案设计如下，2025年上半年启动功能队列。 Avidity计划2025年上半年启动关键三期临床试验。 总结 AOC领域另一先驱Dyne Therapeutics市值也在33亿美元左右，研发管 ………………………………