CMC问题！FDA拒批Rocket罕见病基因疗法

文章预览

2024年6月28日，Rocket Pharmaceuticals宣布美国食品和药物管理局（FDA）针对其公司在研 基因疗法 KRESLADI™ （marnegragene autotemcel; marne-cel）的生物制剂许可申请发出了一份完整答复函 (CRL)， 其中FDA要求提供有限的额外化学制造和控制 (CMC) 信息以完成审查。 此前，该机构以需要更多时间审查生产过程为由，将其决定推迟了三个月。 Kresladi（曾用名RP-L201）是一款用以治疗 严重白细胞粘附缺陷-I（ LAD-I）的在研基因疗法， 该疗法通过慢病毒对患者的自体造血干细胞进行基因工程化改造，以递送ITGB2基因的功能性拷贝。该基因编码β-2整合素成分CD18，这是一种促进白细胞粘附并使其从血管中渗出以抵抗感染的关键蛋白质。 该疗法获美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）认定、罕见儿科疾病认定和快速通道资格，在欧盟拥有PRIME和先进治疗药物（ ATMP ）资格，并且 ………………………………