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纳斯达克上市公司 Caribou Biosciences 公布通用现货型 CAR-T 细胞疗法 CB-010 的最新临床试验数据,数据公布后股价下跌 25%。 CB-010是一款同种异体 CD19 靶向 CAR-T 细胞疗法,使用 CRISPR-Cas9 chRDNA (混合 RNA-DNA,旨在提高基因编辑精度) 基因编辑,敲除了 PD-1、T 细胞受体,将 CD19 CAR 定点插入。 本次公布的研究结果来自 46 名复发或难治性 B 细胞淋巴瘤患者,评估了三种剂量水平的 CB-010(40x10 6 、80x10 6 和 120x10 6 CAR-T 细胞)。 在安全性方面,CB-010 总体耐受性良好,未观察到 3 级或更高级别的细胞因子释放综合征 (CRS) 和移植物抗宿主病 (GvHD)。 在有效性方面,对所有患者数据的回顾性分析表明,与健康供者具有 ≥4 个匹配 HLA 等位基因的受试者表现出更佳的无进展生存期 (PFS),中位 PFS 为 14.4 个月,ORR 高达 92%;HLA 匹配数≤3(N=33)的患者中观察到中位 PFS 仅为 2
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