罕见病和孤儿病： 联合疗法能否带来治疗突破？

文章预览

科学界一直专注于治疗癌症、阿尔茨海默症、心脏病等影响大量人群的疾病的方法。那么，那些不受关注的罕见疾病又如何呢？有许多疾病只影响一小部分人，但加起来却影响了全球约4-6%的人口。 什么是罕见病？ 罕见病患者面临着诸多挑战。由于罕见病发病率低、临床表现复杂，开发针对这些罕见病的治疗方法十分困难，而且成本高昂。因此，对这些疾病的研究往往得不到足够的资金支持，而且这些疾病也经常被误诊或漏诊。由于可以参与临床试验的患者数量稀少，这些疾病的药物研发过程也比常见疾病缓慢许多。 这意味着许多罕见病患者几乎没有任何可用的治疗选择。这些疾病通常被称为“孤儿病”，因为它们在传统制药领域中受到的关注有限。幸运的是，美国食品药品监督管理局（FDA）的《孤儿药法案》（Orphan Drug Act）为制药商提供了必要 ………………………………