上海九院匡延平团队成功建立生殖系线粒体基因编辑新策略

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线粒体作为细胞的能量工厂，拥有独立的基因组——线粒体基因组。线粒体基因组关键区域的突变超过阈值可导致严重疾病，如：Leber遗传性视神经病变、亚急性坏死性脑脊髓病，以及线粒体脑肌病伴高乳酸血症和卒中样发作等。上述疾病致残率极高，且一旦发病无法治愈，给家庭和社会带来极大的痛苦和经济负担。 从孕前阻断疾病的母婴传递是目前针对该病最具潜力的干预手段。为此，科技部在“十三五”期间专门设立国家重点研发计划重点专项项目“线粒体遗传病治疗的辅助生殖新技术研究”旨在开发针对该病的辅助生殖新技术，为线粒体遗传病生殖系阻断的可行性提供依据。 作为该重点专项项目的首席科学家，匡延平主任医师带领团队在前期先后开发出多项创新技术，但这些新技术在临床转化前，还需要在疾病模型上完成其安全性、有效性 ………………………………