文章预览
从1990年体外合成的mRNA第一次在细胞内表达,到2020年的mRNA疫苗在对抗新冠病毒中发挥重要作用,以mRNA为基础的预防免疫方式已经在疫苗领域引起了一场重大革命。此外,随着技术的不断革新,RNA作为药物,在治疗领域也逐渐拨开云雾见月明。mRNA巨头的管线布局及合作逐渐多样化,BioNTech在2023年以来,相继与昂科免疫、映恩生物、道尔生物、宜联生物、药明生物和普米斯达成BD交易,交易管线中以ADC产品居多。Moderna除了传染病疫苗的强势布局外,肿瘤及罕见病治疗管线进展同样迅速。 时代将RNA预防与治疗技术推到了大众的眼前,然而,RNA技术远不止于此。 基于mRNA方式的CRISPR/Cas9基因编辑 相比于传统质粒和病毒载体方法,mRNA可瞬时表达所需的蛋白质,通过mRNA方式进行基因编辑可避免核酸酶的持续表达、或基因整合的风险。CRISPR/Cas9作为目前最常使
………………………………