使94%患儿病情稳定的基因疗法；缓解持续三年的细胞疗法…… | CGT周报

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▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。 美国FDA批准的首款脑性肾上腺 脑 白质营养不良（CALD）基因疗法Skysona的长期研究结果积极，中位随访时间超过6年，94%患者的神经功能没有下降。用于治疗 杜氏肌营养不良（DMD）的细胞疗法 deramiocel在一项临床试验中使患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定，其上市申请有望在今年年底前完成递交。首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法 ISP-001的初步结果积极，首位接受 治疗的1型黏多糖贮积症（MPS I）患者已停止使用标准疗法。 本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ——— ✦ 研发进展 ✦ —— — ◇ 近日，《新英格兰医学杂志》（ NEJM ）上刊登了两篇论文，公布了美国FDA批准的首款脑性肾上腺脑白质营养不良基因疗法Skyso ………………………………