首个RNA编辑临床数据公布，WAVE股票大涨超75%

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10月16日， Wave Life Sciences宣布其正在进行的 RNA编辑药物WVE-006 在Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症 （AATD） 的RestorAATion-2试验中的积极机制验证数据，这也是首个获得临床试验验证的RNA编辑疗法。 在两名纯合子“ZZ”AATD患者中，单次皮下注射WVE-006使平均血浆总 AAT水平达到约11微摩尔，其中野生型M-AAT占总AAT的60%以上；观察到M-AAT蛋白的持久编辑，持续至57天。 WVE-006 是一种与GalNAc结合的、皮下给药的、 A-to-I RNA编辑寡核苷酸 （AIMer） ，是利用Wave的最佳寡核苷酸化学平台开发的，专门针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症 （AATD） 相关的肺部和肝脏疾病 。它通过RNA编辑技术，旨在恢复患者体内缺失的野生型α-1抗胰蛋白酶 （M-AAT） 蛋白水平，从而治疗AATD。 这些数据来自RestorAATion-2研究中的第一个单剂量组 （200毫克） ，涉及前两名患有“ZZ”型AATD （Pi*ZZ AATD） 的患者，他们 ………………………………