一文读懂|肝脏外器官靶向的三组分LNP研究汇总

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导读： 脂质纳米颗粒（LNP）的成功是RNA药物开发的重大突破，LNP主要组分包括可电离阳离子脂质、PEG脂质、磷脂和胆固醇。当前广泛使用的四组分LNP配方最初是以肝脏为靶器官进行开发的，其肝脏趋向性限制了在肝脏外疾病的应用。 为实现LNP的靶向递送，其组分通常愈发复杂，如五组分的组织特异性LNP（SORT LNP）。当前组织特异性LNP面临的挑战是如何在改善LNP递送效率的同时，简化LNP的组成。 01 肺靶向的三组分LNP 2024年7月，浙江大学 刘帅、顾臻、平渊 三位教授作为共同通讯作者在 Nature 子刊  Nature Communications 期刊发表研究性论文： Reformulating lipid nanoparticles for organ-targeted mRNA accumulation and translation 。该研究主要包括以下发现： 首先，研究人员没有延用ALC-0315、SM-102这类源自胺核的常规阳离子脂质，而是设计了一种可电离阳离子脂质（生物可降解 ………………………………