既是API也是辅料！详解这款可能是处方组成最简单的外用制剂

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引言 2023 年 12 月 18 日，美国 FDA 批准了 Amryt Pharma 提交的桦木三萜凝胶（商品名： Filsuvez ® ） 505(b)(1) 新药申请，用于治疗 6 个月及以上患者因交界型大疱性表皮松解症（ JEB ）和营养不良型大疱性表皮松解症（ DEB ）导致的皮肤伤口。该申请获得了 FDA 孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道三项特殊审批认定。在此之前的 2022 年 6 月， Filsuvez ® 获得了欧洲药监局 EMA 的上市许可。 大疱性表皮松解症（ Epidermolysis Bullosa ，简称 EB ）是一组罕见的、涉及各种基因突变的遗传性皮肤病，该病会导致患者皮肤非常脆弱，即使是轻微的摩擦也可能使皮肤破损而在皮肤、黏膜或内脏器官的内部上皮层形成水疱。严重的 EB 患者可能会经历反复的水疱和皮肤脱落而形成慢性伤口，并可能因慢性贫血、营养不良、反复感染和持续创伤而进一步恶化，且面临侵袭性鳞状细 ………………………………