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终结11年“无声世界”!复旦团队领衔研究新突破,迎接耳聋基因治疗新时代

医麦客  · 公众号  ·  · 2024-08-22 07:20

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扫码预约报名,锁定限量免费门票 点击海报了解详情 2024年8月22日 医麦客新闻 eMedClub News 耳聋是较为常见的出生缺陷之一。近年来,基因疗法的快速发展给耳聋儿童带来了重获听力的希望。近日, 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的李华伟教授、舒易来教授、王武庆教授以及哈佛大学医学院陈正一教授 合作团队在《自然-医学》( Nature Medicine )发表了基因疗法(AAV1-hOTOF)治疗双耳遗传性耳聋的临床研究结果,研究结果显示 所有患儿(5例)双耳听力均得到恢复,言语感知和声源定位能力改善,且未引起剂量限制性毒性或严重不良事件 。此研究结果 为遗传性耳聋的双耳基因治疗提供了有效性和安全性证据 。目前,该研究仍在进行中,将随访观察明确基因疗法的长期安全性和有效性。 截图来源: Nature Medicine 此前, 该研究团队在《柳叶刀》(The Lancet ………………………………

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