直播倒计时1天 | ASO在功能基因组研究中的应用进展线上研讨会

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近年来，小核酸药物因特异性强、设计简便、研发周期短、靶点丰富等优点，成为当前生物医药领域研究的热点。小核酸药物专指靶向作用于RNA或蛋白质的一类寡核苷酸分子，包括ASO、siRNA、aptamer、sgRNA、miRNA等，其中ASO作为小核酸药物领域发现最早、获批最多的药物类别，是该领域研发的重要方向之一。 反义寡核苷酸 (Antisense oligonucleotides, ASO) 是一种能诱导基因沉默的寡核苷酸。长度通常为15-22个核苷酸，能够通过碱基反向互补配对与靶标RNA（mRNA/lncRNA/circRNA/miRNA）结合，并使得靶标RNA被RNaseH切割引发基因沉默，进而降低或抑制靶标RNA的生物学功能。ASO能在体内外抑制基因表达的特性，使其成为基因功能研究的重要工具。近几年来，ASO药物在神经系统疾病、代谢、心血管领域均取得了非常大的临床进展，反义寡核苷酸（ASO）疗法通过在基因水平抑制 ………………………………