非劣效性试验的关键统计学考虑

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心血管领域随机临床试验主要采用传统的优效性设计，但非劣效性试验变得越来越多见。鉴于非劣效性设计的应用范围不断扩大，本文对非劣效性设计的主要优点和局限性进行了总结，并讨论了一些关键的统计学注意事项。 非劣效性试验 vs. 优效性试验   优效性试验是要探讨，与对照组（可以是阳性药物或安慰剂）相比，一种治疗方法是否能显著改善特定终点。 如果不能证明优效性，就不能说明该疗法是劣于还是不劣于对照组 。 但如果事先进行了非劣效性设计，试验就可以评估该疗法是否在一定程度上不劣于对照组，这就是非劣效性试验的基础。 非劣效性试验评估的是一种新疗法不比既有疗法差 。 非劣效试验的优势 在一些情况下，非劣效性试验可能是首选。其中一种情况是，针对特定人群已经有一种有效疗法，因此对照组使用安慰剂是不符 ………………………………