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1.关于将VGR-R01纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》试点项目的通知 依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)申报指南》,现将VGR-R01纳入“关爱计划”,试点项目的基本信息如下: 品种名称:VGR-R01 申报单位:上海天泽云泰生物医药有限公司 适应症:结晶样视网膜变性 申报阶段:C阶段-关键研究前阶段 工作要点:关键临床试验统计学方法采用优效试验设计,拟应用的临床结局评估包括患者报告的结局(PRO)和功能结局(PerfO)。 2.关于将ALXN2350注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》试点项目的公示 依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)申报指南》,现将拟纳入“
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