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慢性病 & 罕见病创新药研发亟待突破?你要找的答案或许在这里……

丁香园  · 公众号  · 医学  · 2024-09-24 19:55

主要观点总结

本文介绍了阿斯利康中国研发日的活动,该活动聚焦慢性病和罕见病领域,旨在通过学术交流、思想碰撞和合作机会的探索,推动全球新药研发进程。文章还介绍了活动的背景、目的、内容和邀请的嘉宾等。

关键观点总结

关键观点1: 阿斯利康中国研发日活动聚焦慢性病和罕见病领域

该活动邀请了来自中国多家知名医院、研究院所、生物创新企业、国际一流大学的顶级专家、学者,以及阿斯利康全球研发管理团队的近二十位顶级科学家,进行面对面的学术交流,寻求创新合作的机会。

关键观点2: 活动由主论坛和八个分论坛组成,包括对外公开和闭门会两种类型。

主论坛将涵盖阿斯利康生物制药及罕见病领域研发愿景及战略等话题,分论坛则涉及高血压、肾脏疾病等慢性病领域以及疫苗、免疫治疗等热点主题。

关键观点3: 细胞治疗和基因治疗成为本次会议的“聚光热点”。

不仅于主旨论坛频频亮相,而且在多个分论坛中都是重要的讨论内容。

关键观点4: 活动旨在推动医药合作的生态圈和创新研发的催化剂。

通过学术交流活动,为国内科研院所、学术机构及创新公司提供了解全球医药研发前沿科学的机会,也是阿斯利康与中国各界携手打造医药创新生态圈,推动全球新药研发进程的重要途径。


文章预览

在药物研发领域,以患病群体庞大为特征的慢性病,与发病率极低为定义的罕见病「奇妙地」有了共同的交集: 两者创新药物研发均不足,远未能满足临床需求。 慢性病: 心血管疾病、肾脏疾病、代谢与内分泌疾病、呼吸及自体免疫疾病等 慢病领域的创新药物研发热度远不及肿瘤领域。 以美国为例,近年来美国食品药品监督管理局(FDA)每年批准的新药中,抗肿瘤药物的数量始终遥遥领先于前述几个慢病领域新药 [1] 。 罕见病: 当今全球约有 8,000 种罕见病 [2,3] ,约有 3 亿人患有罕见疾病 [4] ,然而约 95% 缺乏经批准的治疗方法 [4] , 只有约 5% 的罕见病有获批的治疗药物 [3] ,大约 30% 患有罕见疾病的儿童在 5 岁前死亡 [4] 。无药可用,是横在全球罕见病患者面前的一大难题。 慢性病和罕见病研发难的背后,是对疾病生物机制的深入了解、新靶 ………………………………

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