Science：通过AAV介导的表观遗传编辑器实现全脑朊病毒蛋白沉默

文章预览

1  （增补印刷）神经科学实用图书推荐——《鼠脑应用解剖学》【科学出版社】 2  科研工具书《精神疾病啮齿类动物模型及行为学实验》 崔东红/徐林著   3  重磅新书推荐 |《奈特神经病学》（第3版） 朊病毒疾病由大脑中朊病毒蛋白错误折叠引发。 近日， Sonia M. Vallabh 和 Jonathan S. Weissman Ron Stoop 团队发现降低这些蛋白可阻止疾病进展，且副作用小。传统CRISPR技术存在挑战，因此作者转向使用DNA甲基化的表观遗传编辑策略。 通过开发一种新型编辑器CHARM，作者成功在小鼠大脑中减少朊病毒蛋白，表明这种策略为治疗提供了新途径。 他们的成果发表在最新一期的 Science 杂志上，名为  “Brainwide silencing of prion protein by AAV-mediated delivery of an engineered compact epigenetic editor” 朊病毒病由朊病毒蛋白 PrP 错误折叠引起，导致神经退行性疾病。研究表明，降低 P ………………………………