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胶质母细胞瘤 (glioblastoma, GBM) 是恶性程度最高、最致命的脑肿瘤。年平均发病率每十万人有 3-4 人。尽管经过手术、放疗和化疗，患者的中位生存期仅为 12-16 个月，5 年生存率不到 7%。令人遗憾的是，过去 30 多年来，尽管经过大量基础研究和无数临床实验，仍未能开发出有效的治疗手段来应对这种高侵袭性恶性癌症。目前，亟须新型的有效疗法。 治疗胶质母细胞瘤面临两个主要挑战： 1) 除了临床上使用的替莫唑胺 (temozolomide) 化疗药物， 其它抗肿瘤药物基本上都无法有效穿过成人血脑屏障， 这限制了药物在脑肿瘤中达到足够剂量以杀死肿瘤细胞；2) 肿瘤内部和肿瘤之间存在巨大异质性， 肿瘤细胞不可避免地对替莫唑胺和所有测试的药物产生抗药性。 解决这两个关键问题极具挑战性。深入研究肿瘤发生发展机制，寻找能有效通过血脑屏障的抗肿
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