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世界首项!多重精准基因治疗有望实现!多重正交碱基编辑系统被成功开发

细胞与基因治疗领域  · 公众号  ·  · 2024-06-11 08:42
    

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近期, Nature Biotechnology (IF:46.9)在线发表了 加州大学Alexis C. Komor、Tatum S. Simonson 团队合作的最新研究成果:‘ Development of multiplexed orthogonal base editor (MOBE) systems ’,研究人员 开发了一种新型的基因编辑系统,称为 多重正交碱基编辑器系统 (Multiplexed Orthogonal Base Editor,MOBE) 。该系统通过使用 RNA适体-外壳蛋白 (aptamer-coat protein, CP)系统直接招募脱氨酶到gRNA上,实现了高效、可编程的单核苷酸的多点同时编辑,同时避免了双链DNA断裂(DSBs)的使用。 在没有富集或筛选策略的情况下,MOBE系统实现了高达 7.1% 的精确共编辑;通过添加荧光富集策略,共编辑率可提高至 24.8% 。 MOBE系统能够模拟疾病相关的SNV组合,有助于研究多基因疾病和复杂遗传病。 四大前沿课程目录 一、单细胞多组学 二、ATAC-Seq基础分析+高级分析+多组学分析 三、机器学习代 ………………………………

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