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题图 | David Liu 撰文 | 王聪 在拓展 CRISPR 基因编辑 的应用范围方面, 刘如谦 (David Liu) 是成就最突出的科学家之一。 2021 年, 刘如谦 创立了 表观遗传编辑公司 Chroma Medicine , 开发基于CRISPR的 表观遗传编辑 技术,并将其应用于疾病治疗 。 2025年2月10日, Chroma Medicine 的研发团队 在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了题为: A potent epigenetic editor targeting human PCSK9 for durable reduction of low-density lipoprotein cholesterol levels 的研究论文。 研究开发了一种靶向人类 PCSK9 基因的 表观遗传编辑器 (EE) ,能够持久且可逆地抑制 PCSK9 基因的表达,从而持久降低 低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 水平。 在非人灵长类动物模型中, 单次给药 可有效且持久地将循环PCSK9蛋白水平降低约 90%,同时将LDL-C水平降低约 70% ,且具有良好的安全性。 这些结果证
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