减少90%致病蛋白！锐正基因公布非病毒载体体内基因疗法最新临床数据

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2024年5月28日 医麦客新闻 eMedClub News 5月27日，锐正基因（Accuredit）宣布，该公司体内基因编辑药物ART001最新24周临床研究数据将于下月3-6日召开的国际生物大会上公布。ART001是一款非病毒载体体内基因编辑药物，本次大会将公布该产品 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） 患者的24周临床安全性和药效观察。  ATTR是一种致死性疾病，已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》。该病的发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样沉积。这些淀粉样纤维在血液循环中逐渐沉积于人体多个组织器官，尤其是心脏和神经系统，严重影响患者的生命质量，且目前缺乏有效的治疗手段。 从作用机制上来看， 基因编辑药物有潜力终生只需一次用药即可停止甚至逆转疾病进展 。此外，作为非病毒载体基因编辑疗法，ART001无 ………………………………