李伟/周琪团队改造R2逆转座子，实现全RNA+LNP介导的精准大片段基因写入

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来源：北京干细胞与再生医学研究院 排版：Vergil 基因组DNA是生命的蓝图，对基因组DNA实现任意尺度的精准操作代表对生命蓝图进行修改绘制的底层能力，是基因工程技术发展的核心。以CRISPR基因编辑技术为代表的技术进步已经基本实现了单碱基和短序列尺度的精准编辑。然而，如何针对应用场景的需求，实现大片段基因尺度的DNA在基因组的高效精准整合，仍然是整个基因工程领域亟需突破的难题。如果该技术得到突破，意味着可以通过外源功能基因的精准写入来干预涵盖不同位点多种突变谱的基因所导致的遗传缺陷等疾病，从而开发更为通用的基因与细胞疗法，具有广泛的应用前景。 针对这一重大技术挑战，多种 基因写入 （gene writing） 技术已被开发，但是这些技术大多依赖于DNA模板作为基因写入的供体 （donor） 。在实际医学应用中，DNA供体面 ………………………………