Nature 子刊 | 提高ALK靶向药治疗神经母细胞瘤效果的新策略

文章预览

撰文 | 戴戈扬   责编 | 周叶斌 神经母细胞瘤是儿童期颅外实体瘤中最常见的一种，多数患儿被诊断为复发/难治性(r/r)型NB，该类型预后差，目前仍然缺乏有效的治疗方案。当前靶向治疗的飞速发展为NB患儿的精准治疗提供了方向，能够帮助患儿提高生存质量、延长生存期。 目前ALK蛋白被证明是神经母细胞瘤的重要的致癌驱动因子，因而ALK成为治疗神经母细胞瘤的潜在靶点。然而，由于固有和获得性耐药，ALK TKIs单药的治疗效果并不理想，因此，探索新型 ALK TKIs 的联合用药策略迫在眉睫。 2024年4月，由  Suzanne D. Turner  和 G. A. Amos Burke  团队发表于 Nature Communications  题为  Targeting NRAS via miR-1304-5p or farnesyltransferase inhibition confers sensitivity to ALK inhibitors in ALK-mutant neuroblastoma  的文章，通过全基因组CRISPR-Cas9敲除(GecKO)技术，筛选鉴定出异常表达ALK的NB细胞 ………………………………