WVE| WVE-006治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症试验中首次实现人类治疗性 RNA 编辑

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实现 Wave 的 RNA 编辑平台的机制验证;恢复与杂合子“MZ”基因型一致的野生型（编辑）M-AAT 水平，AATD 肺病和肝病风险低 在前两名纯合子 “ZZ” AATD 患者中，单次皮下注射 WVE-006 导致平均血浆总 AAT 水平为 ~11 微摩尔，平均野生型 M-AAT 占总 AAT 的 60% 以上;使用 M-AAT 蛋白进行持久编辑 57 天 Wave 预计将于 2025 年分享 RestorAATion-2 试验的多剂量数据 10 月 30 日 的年度研究日 th 除了肥胖计划更新外，还将重点介绍 WVE-006 机制验证数据和 Wave 新的全资拥有的 GalNAc-RNA 编辑项目，以及 WVE-007 （INHBE GalNAc-siRNA） 的新临床前数据 马萨诸塞州剑桥 ， 2024 年 10 月 16 日 （GLOBE NEWSWIRE）-- Wave Life Sciences Ltd.（纳斯达克股票代码：WVE）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于释放 RNA 药物改变人类健康的广泛潜力，今天宣布了正在进行的 WVE-006 在 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 （AATD ………………………………