一次治疗12个月有效，基因疗法积极结果登《柳叶刀》

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▎药明 康德内容团队编辑 Atsena Therapeutics日前宣布，在研基因疗法ATSN-101治疗携带 GUCY2D 双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦（LCA1）患者的1/2期临床试验数据已在《柳叶刀》上发表。新闻稿表示， ATSN-101是首个用于治疗LCA1患者的基因疗法。 在这项临床试验中，所有15名确诊的LCA1患者均接受了单侧视网膜下注射，以确定不同剂量ATSN-101的安全性和初步疗效。1/2期临床试验的主要终点是治疗中出现的不良事件（TEAEs）发生率，次要终点包括全视场刺激测试（FST）和最佳矫正视力（BCVA），还进行了多亮度运动测试（MLMT）。 接受高剂量ATSN-101治疗的患者中，暗适应FST评分获得显著改善，显示治疗眼与对照眼相比，评分改善了100倍。 在接受治疗第28天时就可以观察到改善，并持续了12个月（p=0.012）。 BCVA也有一定改善，高剂量组受试者在治疗后12个月时平均 ………………………………