股价大涨！uniQure亨廷顿病基因疗法减缓疾病进展80%

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▲ 8月15-16日  NDC2024 生物医药创新者峰会  扫码报名  注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 2024年7月9日，uniQure公布了其 在研基因疗法AMT-130 在治疗亨廷顿病的美国和欧洲I/ II期临床试验 积极中期数据，该疗法显著减缓了亨廷顿舞蹈症患者的病情进展。凭借这些令人鼓舞的24个月数据，uniQure还宣布FDA已授予AMT-130 首个针对亨廷顿氏病的再生医学先进治疗称号 。 uniQure预计将在2024年下半年与美国FDA开会讨论该疗法潜在加速批准的途径。 受此消息影响，公司股价大涨76%。 AMT-130是基于 腺相关病毒载体 AAV5的基因疗法，它可产生一种叫做的microRNA的微小RNA ，该microRNA经专门设计用于靶向HTT mRNA，该microRNA的结合导致HTT mRNA 的 ………………………………