siRNA药物递送技术前瞻：从肝脏到全身治疗的新时代开启

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来源：药渡 撰文： 鸢尾与半夏     编辑：维他命 在过去的几十年里，小干扰RNA（siRNA）作为一种革命性的基因沉默工具，在精准医疗领域展现了巨大的潜力。它能够特异性地靶向并抑制特定基因表达，为许多 难治性疾病 提供了新的治疗思路。 然而， 将siRNA成功应用于临床实践并非易事，尤其是对于非肝脏组织而言，其递送效率和安全性面临着诸多技术性障碍。 尽管GalNAc修饰的siRNA已经实现了对肝细胞的有效靶向，但对于其他器官和组织来说，如何确保siRNA能够稳定存在、高效递送并准确作用于目标细胞，依然是亟待解决的关键问题。 随着科学技术的进步，科学家们正在探索一系列创新性的递送策略，用于克服这些瓶颈，开启siRNA药物从肝脏到全身治疗的新篇章。 图1. Gene therapy strategies [4] 1 药物递送效率 siRNA 药物的一个关键挑战在于如何有效 ………………………………