深信生物mRNA药物IN015获FDA儿科罕见病资格认定

文章预览

2024年11月1日，香港、深圳、南京-深信生物 （“Innorna”） ，一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒 （LNP） 递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布 美国FDA授予其在研 创新mRNA药物IN015 儿科罕见病资格认定 （Rare Pediatric Disease Designation, RPDD） 。 IN015 用于治疗 进行性家族性肝内胆汁淤积症 （Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC） ，这是一种严重危害生命的遗传性疾病。获得RPDD将极大地促进IN015的临床开发，使患者尽快受益。 获得RPDD还意味着FDA可能在IN015产品获批后授予深信生物 优先审评 券 。 2024年7月，深信生物另一款 针对PFIC的mRNA药物IN016 已获得美国FDA授予RPDD。 IN015与IN016靶向不同的功能蛋白，以期达成对PFIC更加全面的治疗作用。PFIC是一组罕见的异质性常染色体隐性遗传性疾病，因基因突变导致胆汁排除障碍，发生肝内胆汁淤 ………………………………