主要观点总结
深信生物（Innorna）是一家聚焦脂质纳米颗粒（LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司。其研发的在研创新mRNA药物IN015获得美国FDA授予儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。深信生物另一款针对PFIC的mRNA药物IN016也已获得RPDD。深信生物致力于开发全球领先的LNP递送技术平台及创新RNA疗法，并已在传染病疫苗、罕见病及肿瘤免疫领域建立多个内部研发管线。
关键观点总结
关键观点1: 深信生物两款药物IN015和IN016获得美国FDA的RPDD。
这两款药物均用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC），其中IN015和IN016靶向不同的功能蛋白，以期实现对PFIC的全面治疗。
关键观点2: 深信生物的研发亮点。
公司建立了包含5000多种可离子化脂质的多样性导向LNP库（DOLL），应用于多种创新疗法开发。其在mRNA疫苗和药物、基因编辑疗法和细胞疗法等领域具有技术实力。
关键观点3: 深信生物获得广泛认可。
自2019年成立以来，深信生物获得了投资界和工业界的广泛认可，并荣获了多个奖项。其专业mRNA行业交流群也吸引了众多精英加入。
文章预览
2024年11月1日，香港、深圳、南京-深信生物 （“Innorna”） ，一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒 （LNP） 递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布 美国FDA授予其在研 创新mRNA药物IN015 儿科罕见病资格认定 （Rare Pediatric Disease Designation, RPDD） 。 IN015 用于治疗 进行性家族性肝内胆汁淤积症 （Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC） ，这是一种严重危害生命的遗传性疾病。获得RPDD将极大地促进IN015的临床开发，使患者尽快受益。 获得RPDD还意味着FDA可能在IN015产品获批后授予深信生物 优先审评 券 。 2024年7月，深信生物另一款 针对PFIC的mRNA药物IN016 已获得美国FDA授予RPDD。 IN015与IN016靶向不同的功能蛋白，以期达成对PFIC更加全面的治疗作用。PFIC是一组罕见的异质性常染色体隐性遗传性疾病，因基因突变导致胆汁排除障碍，发生肝内胆汁淤
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