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近日,致力于开发针对癌症和自身免疫疾病的诱导多能干细胞(iPSC)衍生细胞免疫疗法公司 Fate Therapeutics 公布了其 iPSC 衍生 CAR-T 细胞产品 FT819 治疗红斑狼疮Ⅰ期临床试验研究中首位接受治疗患者的六个月随访数据。该患者是一位 27 岁的女性,患有长达十年以上的活动性狼疮肾炎 (LN)。在接受无氟达拉滨预处理及单次 FT819 输注治疗后,她达到了系统性红斑狼疮 (SLE) 定义下的临床缓解标准 (DORIS),并且在第六个月的随访时保持了低疾病活动状态 (LLDAS)。截至六个月随访,该患者仍旧处于临床缓解状态,且无需任何免疫抑制治疗。 FT819 是一种“现货型”、CD19 靶向的 CAR-T 细胞药物,含记忆表型和高 CXCR4 表达的 CD8αβ+ T 细胞,有助于促进T 细胞在组织内的有效迁移。此外,FT819 产品通过基因工程改造,确保了 T 细胞表面的 T 细胞受体(TCR)被完全去除
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