腺相关病毒（AAV）细胞进入：结构性见解

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摘要： 腺相关病毒（AAV）是治疗遗传性疾病的新兴方法中的领先载体。为了更广泛的临床应用，需要更高的转导效率和细胞特异性，这激发了对病毒-宿主分子在细胞进入过程中相 互作用的调查。高通量方法更全面地鉴定宿主蛋白，随后的分子研究揭示了意想不到的复杂性和血清型特异性。冷冻电子显微镜（cryo-EM）为这些有时是不均匀的病毒-宿主复合物的结构细节提供了一条途径，并且有望更充分地阐明进入的步骤。 这里介绍的，是理解糖基附加和受体介导的进入/运输的不同步骤的进展。与抗体复合物的结构比较为免疫中和提供了新的见解，这对改进基因治疗载体的设计具有重要意义。 亮点 高分辨率冷冻电子显微镜（cryo-EM）结构详细说明了腺相关病毒（AAV）受体蛋白的结合相互作用。AAV的糖基“主要受体”被重新定义为“附着因子”。AAV5类 ………………………………