文献分享丨IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-概念篇

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近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40.5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。 这篇文章不仅汇聚了行业内的权威观点，更揭示了关键技术的最新动态，为学术界和产业界的创新提供了全新启发。 我们将以系列文章的形式对这篇重量级综述进行分享。 因临床致病性小、多种组织嗜性和长期的转基因表达，腺相关病毒（AAV）已成为临床基因治疗的重要递送工具。 重组腺相关病毒（rAAV）是在非致病野生型AAV基础上改造而成的特异性更强的基因载体，已成为一种治疗各种疾病的工具。 然而，随着rAAV作为治疗手段的广泛使用，需求的增加为现有的生产工艺带来了挑战。 尽管已有八种基于rAAV的基因治疗产品获得了监管机构的批准，但人 ………………………………