主要观点总结
本文介绍了名为SKYSONA的基因疗法，它被用于治疗早期活动性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。该疗法在最新临床长期随访结果发布后引发争议，因为接受该疗法的患者中有7人患上血癌。文章还讨论了基因疗法的安全性和有效性，以及监管机构在评估新药时的考量。同时，邀请了免疫与炎症全国重点实验室副教授虞淦军、遗传学博士、药企研发科学家周叶斌和天津大学泰达医院神经内科主任医师赵伟对事件进行解读。
关键观点总结
关键观点1: SKYSONA基因疗法是用于CALD患者的治疗，其背后存在风险和挑战。
这种疗法虽然给许多患者带来了希望，但也存在一些争议和风险，如可能导致血癌等副作用。专家们对此进行了讨论，并指出基因疗法的安全性和有效性是关键问题。
关键观点2: 监管机构在评估新药时需要考虑患者的治疗需求。
全球监管机构在面临特殊情况时，需要在评估新药疗效和安全性时更多考虑患者的治疗需求。特别是对于罕见病的治疗，加速审批流程至关重要。
关键观点3: 基因疗法的长期安全性问题受到关注。
以慢病毒为基础的基因治疗产品的远期安全性问题越来越受到重视。尽管目前对基因传递的具体机制仍不清楚，但研究其整合机制有助于更好地改造和优化基因疗法。
关键观点4: 专家对基因疗法持谨慎态度，但仍鼓励进一步研究和探索。
尽管存在风险和挑战，但专家鼓励进一步研究和探索基因疗法。同时强调确保受试者的安全至关重要，并呼吁全面了解药物的不良反应，以便为患者提供最佳治疗选择。
文章预览
本文作者：今心 67 名患者用药，7 名患上血癌。 最新 Ⅲ 期临床长期随访结果一经发布，将这款 2 年前上市，曾居世界最贵药榜榜首， 一针要 2000 万的基因疗法，再次被推上风口浪尖…… 一支超 2000 万，曾刷新全球最贵药物记录 SKYSONA，一种基因治疗药物，由 Bluebird Bio（蓝鸟）公司开发，用于减缓 4～17 岁早期活动性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的疾病进展 。 CALD 是一种罕见的遗传性脂质代谢疾病，通常在儿童早期阶段出现，可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡，主要症状包括认知行为异常、尿失禁、行动障碍等。 [1] 2022 年 9 月， SKYSONA 的获批让 CALD 患者终于摆脱了无药可用的绝境 ——此前，唯一可能有效的治疗方案，是在疾病早期进行同种异体造血干细胞移植。 然而移植就必须要匹配到合适的来源，据估计，超过 80%
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