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新型细胞内原位环化mRNA技术,有效促进细胞工程和基因组/表观基因组工程

RNAScript  · 公众号  ·  · 2024-09-06 17:30
    

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RNA疗法已经发展成为一种强大的治疗策略,然而其较短的半衰期限制了效用。RNA环化可抵抗核酸外切酶介导的降解,被认为是一种减缓RNA降解的有前景的方法。环状RNA (cRNA) 的生产通常涉及RNaseR富集和高效液相色谱 (HPLC) 纯化,以减少体外转录 (IVT) 过程中产生的双链RNA引发的免疫反应,因此产量较低 (通常低于输入RNA的1%) 。 c RNA的高效生产和纯化方法,一定程度上限制了其更广泛的应用。 通过cRNA实现的用途涉及与免疫系统的相互作用。已有不少cRNA表达抗原诱导免疫应答用于疫苗开发的研究。然而,基于cRNA靶向基因组和表观基因组的疗法中,免疫反应可能会抑制治疗效果。因此,去免疫是一个更难解决的问题,尤其是在cRNA递送非人源蛋白的情况下。 近日, 美国加州大学Prashant Mali研究团队 在 Nat Biomed Eng 杂志上发表研究论文: Robust geno ………………………………

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