Nature Methods：更小的基因组编辑核酸酶

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在过去的十年里，科学家们几乎完全依赖CRISPR-Cas系统进行基因组编辑。现在，一个更小但同样有效的核酸酶在这里竞争。 当厨师开发出一种新食谱时，他们会有条不紊地添加和删除各种食材，看看每一种食材如何改变最终的菜肴。当科学家试图了解基因在体内的作用时，他们采用了类似的策略，即基因组编辑。目前，他们工具箱中最流行的工具是CRISPR，其应用范围从癌症治疗到镰状细胞性贫血和β-地中海贫血等遗传性疾病的治疗然而，这种基因组编辑主食仍有其局限性。 维尔纽斯大学的基因组生物学家Tautvydas Karvelis说：“将编码这些蛋白质的基因装入病毒中，用于将其传递到细胞中，这真的很难。”即使CRISPR核酸酶直接进入细胞，它们的大蛋白质尺寸也存在局限性。例如，常用的Cas9大约有1400个氨基酸残基长。 在最近发表在《Nature Methods》上的 ………………………………