中国儿科临床试验协作网 《临床研究者必读法规政策手册》（八十三）

文章预览

点击上方蓝字关注中国医院协会 编 者 的 话 为进一步增强临床研究者的法规政策意识，熟练掌握临床研究相关新要求，中国医院协会儿科临床试验协作网组织成员医院，从国家及政府主管部门新出台的临床研究相关法律、规范和指导原则等内容中，选取有关条款汇总成《临床研究者必读法规政策手册》，供临床研究者学习。 手册内容涉及面广、时效性强，我们将以系列连载形式分期发布。 诚邀大家持续关注！ 《 罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（试行）》 自2024年2月22日起实施 简介 酶替代疗法（Enzyme Replacement Therapy，ERT）药物常用来治疗多种由遗传性基因缺陷导致的罕见先天性代谢异常疾病，包括戈谢病、法布雷病、庞贝氏症和黏多糖贮积症等溶酶体贮积病或其他由先天性代谢异常引起的罕见病。这些疾病通常在生命早期发病，不同 ………………………………