首个现货型基因疗法 Ⅲ 期试验启动，治疗罕见呼吸道肿瘤

文章预览

8 月 5 日，据 ClinicalTrials.gov 显示， Precigen 公司在美国启动了其现货型基因疗法 PRGN-2012 治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（ RRP ）患者的 Ⅲ 期临床试验 （ 登记号：NCT06538480 ）。该研究的目的是进一步证明 PRGN-2012 治疗成人 RRP 中的疗效和安全性。 据悉，这也是首个进入  Ⅲ 期临床的治疗  RRP 的基因疗法。 截图来自：ClinicalTrials.gov 官网 RRP 属于罕见的、难以治疗的呼吸道肿瘤，主要由 HPV 6 和/或 HPV 11 引起。RRP 可发生在呼吸道多个部位，主要发生在喉部。RRP 一般是良性，但可引起严重、危及生命的气道阻塞和呼吸道并发症。 PRGN-2012 作为一种创新的基因治疗方法，旨在激发对抗受 HPV6 或 HPV11 感染细胞的免疫反应以治疗 RRP。此前，PRGN-2012 已获得 FDA 和欧盟委员会授予的孤儿药资格，还在 2023 年 6 月获得了 FDA 授予的突破性疗法认定。  2024ASCO 大会公布 ………………………………