Edgewise Therapeutics (EWTX)

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Edgewise 利用精准药物开发平台，针对多种有明确基因定义的肌肉疾病，设计能够调节肌肉关键蛋白的小分子药物，并对其进行开发。 公司于 2021 年 4 月 IPO ，募集了 1.5 亿美元，上市价格 ~$15/share 。截止 630 ，公司账上现金 5.12 亿。 9 月在公布了 EDG-7500 的数据后，股价当天涨了 50% （从 20 涨到了 30 ），目前 trade 在 ~$30/share 。 一、EDG-7500 管线（一种新型口服、选择性心肌肌节调节剂）： 1 ） ph2 CIRRUS-HCM trial ， single dose, 针对 oHCM 适应症结果挺好。该分子也在开发 non-obstructive HCM 适应症。从结果来看， EDG-7500 对贝克肌营养不良症成年患者的 Sevasemten 功能改善的趋势明显。 9 月 28 日公布的 oHCM 数据 , 入组了 55 位患者，本次结果来自于 Part A (single dose), 其中 11 名患者接受了筛查， 其中 7 名符合疗效评估标准。 给药剂量 50mg, 100mg, 200mg.   观察到以下 ………………………………